Las miocardiopatías constituyen un conjunto muy heterogéneo de procesos que sólo tienen en común que afectan el músculo cardíaco y que causan un amplio espectro de formas de disfunción del mismo. En concreto, la miocardiopatía hipertrófica (MCH) es la enfermedad genética cardiaca más común y la causa más frecuente de muerte súbita en jóvenes. Múltiples trabajos han evidenciado que la prevalencia de la MCH es de 1 por cada 500 personas de la población general, lo que significa que en España hay más de 90.000 personas con MCH.

Los síntomas más frecuentes son disnea, angina y palpitaciones. Estos síntomas son poco diferenciales porque son comunes en otras patologías cardiovasculares. Los datos clínicos más diferenciales son la disnea en presencia de una buena función sistólica o angina con coronarias angiográficamente normales. 

Hasta ahora el tratamiento de la MCH se ha centrado únicamente en el alivio sintomático con fármacos como betabloqueantes, antagonistas del calcio, dihidropiridina y disopiramida, por lo que la llegada de nuevos tratamientos puede suponer un cambio de paradigma en el manejo de esta patología.